RARECast

548 Epizód

1. Overcoming a Delivery Challenge of Retinal Gene Therapies

   Közzétéve: 2025. 06. 19.
2. A Gene Editing First Augurs an Era of Bespoke Therapies

   Közzétéve: 2025. 06. 12.
3. How One Patient Organization Drives Drug Development

   Közzétéve: 2025. 06. 05.
4. Using CRISPR to Modulate Gene Expression

   Közzétéve: 2025. 05. 29.
5. Satisfying the Hunger for a Prader-Willi Therapy

   Közzétéve: 2025. 05. 22.
6. How an Academic Medical Center Helped Change the Landscape for a Rare Disease

   Közzétéve: 2025. 05. 15.
7. Improving Outcomes for People with a Set of Rare Cancers

   Közzétéve: 2025. 05. 08.
8. An Effort to Build a Better DMD Gene Therapy

   Közzétéve: 2025. 05. 02.
9. A Once-Failed Pain Therapy Shows Potential in a Neurodevelopmental Disorder

   Közzétéve: 2025. 04. 24.
10. Advancing a Cutting-Edge Therapy for a Rare, Childhood Cancer

    Közzétéve: 2025. 04. 17.
11. Learning to Take His Vitamins

    Közzétéve: 2025. 04. 10.
12. The First Treatment for a Rare Neurodegenerative Condition Awaits FDA Approval

    Közzétéve: 2025. 04. 03.
13. Engineering Skin Bacteria to Be Live Biotherapeutics

    Közzétéve: 2025. 03. 27.
14. Seeing the Gene and Cell Therapy Translational Divide as an Opportunity

    Közzétéve: 2025. 03. 20.
15. My Mother, Myself, and ALS

    Közzétéve: 2025. 03. 13.
16. From Immovable Object to Advocacy Force

    Közzétéve: 2025. 03. 06.
17. A Rapid and Scalable Approach for Screening Personalized ASOs

    Közzétéve: 2025. 02. 27.
18. Addressing the Disease Mechanism of a Rare Kidney Disease

    Közzétéve: 2025. 02. 20.
19. The Mother of a Son with SCD, Applies Direct Experience to Her Clinical Trials Work

    Közzétéve: 2025. 02. 13.
20. A First for Rett Syndrome with More in the Pipeline

    Közzétéve: 2025. 02. 06.